近年，CRISPR/Cas9系统已经迅速成为医学领域最具潜力的基因编辑工具，它是继锌指核酸内切酶(zinc-finger nucleases，ZFNs)和转录激活子样效应因子核酸酶(transcription activator-like effectors nucleases，TALENs)之后的第三代人工改造的核酸内切酶，被喻为“基因魔剪”．该基因编辑系统最大优势在于只需要设计一个靶向目标序列的sgRNA(single-guide RNA)就能引导Cas9核酸酶结合到特定的基因序列，并指导 Cas9核酸酶切割相应的结合位点，进而完成对靶基因的编辑．由于其设计简单、实施快捷、成本低廉，突变效率高等优点，这一系统在基因组功能鉴定、抗病毒、抗肿瘤、免疫治疗等众多领域已广泛研究．虽然CRISPR/Cas9系统具有如此多的优点，但是其可能存在的脱靶风险影响了该基因编辑技术的深入研究，增加了用于疾病治疗的风险，阻碍了临床的进一步应用．如何保证CRISPR/Cas9基因编辑技术高编辑效率，同时也能降低脱靶效应，这将是未来科学研究者深入研究CRISPR/Cas9技术并开拓其临床应用亟待解决的问题．为此我们在文章中对CRISPR/Cas9系统组成、作用机制及应用进展进行简要综述，着重介绍目前这一领域广受关注的脱靶效应，并归纳优化策略，以期为更多的研究者提供参考．
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CRISPR/Cas9技术的脱靶效应及优化策略
本站小编 Free考研考试/2022-01-02
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