在早诊早治、疗效判断、鉴别诊断、分期分型、预测预后中发挥作用外,在判断个体疾
病易感性,器官移植组织配型和法医学等方面均起着重要作用。
基因治疗是指将某种遗传物质转移到患者细胞内,使其在体内发挥作用,以达到治
疗疾病目的的方法。目前基因治疗常用的方法有基因矫正、基因置换、基因增补和基因
失活等。基因治疗根据受体细胞种类的不同分为体细胞的基因治疗和生殖细胞的基因治
疗。迄今为止进行的基因治疗都是体细胞的基因治疗。根据实施路线的不同,基因治疗
可分为间接体内疗法和直接体内疗法。基因治疗的间接体内疗法的基本程序包括治疗基
因的选择,基因载体的选择,靶细胞的选择,基因转移,外源基因表达的筛检,将基因
修饰过的细胞回输体内,并观察治疗效果等。
目前基因治疗已从实验室过渡到临床,且已取得了喜人的成绩。但基因治疗作为一
种新兴的学科,尚存在许多理论和技术上的问题,有待在发展过程中进一步完善。
(屈伸)