本次论坛聚焦于儿童血液与肿瘤疾病，包括儿童白血病、淋巴瘤、组织细胞病、造血衰竭以及造血干细胞移植、肿瘤治疗的药物基因组学等专题，特邀国内外儿童血液/肿瘤领域顶级专家，围绕儿童血液/肿瘤研究热点和诊疗最新进展进行讨论，并发布中国儿童血液病登记管理信息报告（中国儿童血液病2020白皮书），展示了儿童急性淋巴细胞白血病2015临床研究成果，并发布了最新的儿童急性淋巴细胞白血病2020诊疗方案等。
近年来，上海儿童医学中心先后组织全国31个省（市、自治区）和新疆生产建设兵团的儿童白血病诊疗信息登记管理联系单位开展了项目培训、系统对接、数据登记、质量监控等工作。在各方共同努力下，2020年度中国儿童白血病诊疗登记管理信息报告正式出炉：2020年，全国436家医疗机构参与了数据上报。急性淋巴细胞性白血病（ALL）比例最高，占儿童白血病的72.6%。并根据登记结果计算出我国0-14岁儿童的白血病发病率为34.3/百万。ALL患儿5年总体生存率90.0%,较去年分析结果提高10%；急性髓系白血病（AM）L患儿 5年总体生存率78.2%，较去年分析结果提高近5%；急性早幼粒细胞白血病（APL）患儿 5年总体生存率为94.0%。基于抽样调查，CCCG-ALL2015方案治疗的ALL平均治疗总费为150492.61/例。NCMCs-AML01方案治疗的AML平均总费用为220878.73元。CCCG-APL-2017方案治疗的APL平均治疗总费用为100432.36元。
会上，中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会急性淋巴细胞性白血病协作组总结了儿童急性淋巴细胞白血病的2015（CCCG-ALL2015）临床研究成果。该多中心临床研究是全球规模最大的儿童ALL多中心临床研究，也是国内儿童血液肿瘤领域首次开展的高质量、全面深入的多中心临床研究。该多中心研究使用标准的MICM精细化分型和微量残留病检测技术体系指导危险度分组及治疗。研究实施过程中严格执行质量控制和规范化治疗，最终将中国儿童急性淋巴细胞性白血病生存率提高到90%以上。相应研究结果发表于LANCET Oncology，JAMA Oncology，blood等国际权威杂志；基于这些成果并结合最新的国际进展协作组设计并发布了最新的ALL诊疗和研究方案CCCG-ALL2020。
新的方案增加基于下一代测序技术的白血病基因组学分型，使得诊断更加精细，同时使得治疗更加精准，一些中高风险患者的特定亚型有望通过增加新型靶向治疗获得更好疗效。同时，精准的个体化治疗使得能够在进一步提高疗效的前提下降低治疗并发症成为可能。经过分析预测CCCG-ALL2020方案将在在CCCG-ALL2015研究疗效基础上进一步提高生存率5%以上。
“十四五”期间，国家儿童医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心将谱写新的篇章，在“一院两区”的总体规划下，张江院区将建成国家儿童医学中心肿瘤治疗高地。重点建设血液肿瘤学科的“三科三中心”，其中包括三个重点建设科室：肿瘤内科、肿瘤外科、血液（白血病）科；三个重点治疗中心：移植中心、放疗中心、细胞治疗中心；与周边复旦大学附属肿瘤医院、上海质子重离子医院共同构建的国家级“全生命周期、全治疗流程”的血液/肿瘤诊治中心。
