论著介绍了“口服砷剂和维甲酸治疗非高危急性早幼粒细胞白血病”Ⅲ期前瞻多中心随机对照研究成果，证实“不输液、不化疗”治愈急性早幼粒细胞白血病（APL），为非高危APL治疗新时代提供最高级别循证医学证据。
急性早幼粒细胞白血病是一种起病凶险的恶性血液病，单纯依赖化疗患者复发率高，总体生存不足一半。维甲酸与砷剂联合治疗急性早幼粒细胞白血病是中国原创研究成果推广全球的典范，根治率达到90%以上，其中非高危组占APL患者80%以上。
此前，黄晓军课题组在国际上首次通过前瞻临床试验证实口服砷剂和静脉砷剂具有相似的疗效和安全性，成果发表于2013年国际肿瘤学顶级期刊《临床肿瘤学》（Journal of Clinical Oncology，IF=26.3）。在此基础上, 黄晓军研究组通过不要传统的化疗药物、不输液、缓解后不用再住院的创新性小样本前瞻队列，在非高危急性早幼粒细胞白血病患者中取得了良好的疗效并以通信letter形式发表于2014年《新英格兰医学杂志》（IF=79.2)。
为进一步证实这种创新性治疗方法的有效性，黄晓军牵头全国14个中心开展的多中心、非劣效、开放性、随机对照的3期临床试验（ChiCTR-TRC-13004054）。试验入组109例成年非高危组APL患者，2:1随机至“口服组”（口服砷剂联合全反式维甲酸）和“静脉组”（静脉砷剂联合全反式维甲酸）进行诱导和巩固治疗。“口服组”2年无事件生存率97%，“静脉组”为94%，证实了“口服组”疗效并不劣于“静脉组”；全口服药物方案可以治愈非高危组急性早幼粒细胞白血病患者，无需常规化疗。
上述成果在国际上为“不输液、不化疗、仅用两个口服药物治疗急性早幼粒细胞白血病”提供了高水平的循证医学证据，使急性早幼粒细胞白血病治疗更为简便、避免化疗带来的多种副作用，节省了患者住院日超过4个月，大大提高了病人的生活质量，同时减轻了患者医疗费用负担。
该项研究使得我国APL的研究稳居国际第一方阵，成为推动该领域发展的关键力量。本文通讯作者为黄晓军教授，研究得到国家自然科学基金创新群体，国家重点研发计划、北京市科技计划项目，北京大学-清华大学生命科学联合中心等项目联合资助。（文/陈月）
附：作者简介
黄晓军，教授，主任医师，博士生导师；****、国家****。北京大学血液病研究所所长，北京大学人民医院血液科主任。国家自然基金委创新群体，科技部、教育部创新团队带头人，国家重点学科、国家临床重点专科负责人；兼任亚太血液联盟常委会主任、第四届中国医师协会血液科医师分会会长、第九届中华医学会血液学分会主任委员、美国血液学会国际常委会委员、国际白血病比较研究组织（IACRLR）全球委员会委员。主持“国家重点研发计划”“863”等国家课题；以通讯或第一作者发表SCI论文340余篇，包括New Engl J Med、Lancet Oncol、J Clin Oncol、Blood等，入选2014-2017年中国高被引****榜单（医学）；排名第一获国家科技进步二等奖2项、省部级一等奖4项、吴阶平医药创新奖。任《中华血液学杂志》总编辑；血液Top 10期刊British Journal of Haematology，Journal of Hematology and Oncology副主编；Blood等编委。
编辑：山石
