针对系统性红斑狼疮研发的候选新药马来酸蒿乙醚胺，是由中国科学院上海药物研究所左建平课题组和李英课题组共同研发，是具有更强免疫抑制活性的水溶性青蒿素衍生物，已获得国家食品药品监督管理局临床试验批件。近期，通过上海交通大学医学院附属仁济医院的伦理审查，该药II期临床试验已在该院风湿免疫科开展。
　　系统性红斑狼疮是最复杂、最严重的自身免疫性疾病，由于发病机制不清和疾病的异质性，使得治疗药物的研发成为国际药学界公认的最具挑战性的研究领域之一。系统性红斑狼疮的全球患病率约为0.12~0.39%，而在我国患者人数就近百万。60年来只有贝利单抗一款针对系统性红斑狼疮的治疗药物经美国FDA批准上市，但该药费用昂贵需注射使用，且只对部分患者有效。
　　马来酸蒿乙醚胺是通过对天然产物青蒿素进行结构优化获得，是服用方便的新型小分子药物，避免了单抗类药物常见的不良反应。据悉，II期临床试验将在被确诊为轻中度系统性红斑狼疮的患者中开展。如临床试验顺利推进并上市，有望填补该领域小分子药物的空白，为患者提供新的治疗选择。

（供稿部门：左建平课题组；供稿人：何世君）