基因治疗研究进展

编 号：0031开课单位：病理生理学教研室

开课时间：第 一 学期总学时数：18（理论18）

学 分：0.5 主讲教师：庞庆丰 裴冬生 张庆桥等

【教学目的】

基因治疗是目前最具革命性的一项医疗技术。随着人类基因组计划的顺利实施，新的人类疾病基因的发现和克隆，新的基因治疗载体和方法不断涌现；新的基因治疗药物不断推向市场；基因治疗研究和应用不断取得突破性进展。本课程主要介绍基因治疗的新理论与新方法；重点介绍基因治疗在肿瘤、遗传性疾病、心血管系统疾病、呼吸系统疾病等常见疾病的基础和临床研究新进展和基因治疗研究热点及未来发展方向，使研究生掌握基因治疗的理论，从而提高科研和临床工作能力。

【主要内容及要求】

第一章 基因治疗研究概况（2学时）

1.掌握基因治疗基础研究和临床国内外研究概况；

2.熟悉介绍基因治疗的常见问题和研究热点；

3.了解基因治疗相关的法律和伦理问题；

第二章 基因治疗载体的研究进展（4学时）

1.掌握腺病毒、腺相关病毒、慢病毒、溶瘤病毒、质粒等基因治疗载体的特性；

2.了解腺病毒、腺相关病毒、慢病毒、溶瘤病毒、质粒等基因治疗载体制备方法。

第三章 基因治疗方法进展（2学时）

1．掌握各种基因治疗方法如直接转染、静脉注射、导管介入、超声微泡等技术；

2．了解各种基因治疗方法在动物实验研究进展；

第四章 肿瘤基因治疗进展（2学时）

1．掌握肿瘤尤其泌尿系统肿瘤基因治疗进展；

2．了解肿瘤基因治疗目前研究热点和未来发展方向；

第五章 心血管系统疾病基因治疗进展（2学时）

1．掌握高血压、冠心病和心律失常等心血管系统疾病致病基因研究进展；

2．了解心血管系统疾病基因治疗的目前研究热点和未来发展方向；

第六章 呼吸系统疾病基因治疗进展（2学时）

1．掌握哮喘、肺动脉高压、肺纤维化等疾病和呼吸系统遗传性疾病等基因治疗进展；

2．了解呼吸系统疾病基因治疗的目前研究热点和未来发展方向；

第七章 基因治疗临床应用情况（4学时）

1.掌握临床常用基因治疗药物的基本特性；

2.了解目前临床基因治疗的方法。

【考核方式】笔试或写综述

【教材与参考书】

教材：《基因治疗—应用DNA作为药物》， 英国G.布鲁克斯主编，化学工业出版社，2007年

参考书：

1.《分子外科与基因治疗》，唐镇生主编，上海医科大学出版社，1999年

2.《基因诊断与基因治疗》，左伋主编，人民卫生出版社，2009年

3.《现代肿瘤基因治疗实验研究方略》，杨吉成主编，化学工业出版社，2007年