华益民
教授 博士生导师
通讯地址：江苏省南京市南京师范大学生科楼北311-1
邮箱：huay@njnu.edu.cn
个人简介：
华益民教授本科、硕士毕业于南京师范大学，于1998年获得中山大学博士研究生学位。而后在复旦大学、美国塔夫茨大学和麻省大学医学院从事博士后研究，2004年加入纽约冷泉港实验室、2008年受聘为研究员，2013年应邀回国任苏州大学神经科学研究所****。2019年以****加入南京师范大学生命科学学院。
华益民教授主要从事RNA生物学、运动神经元退变等领域的研究，是国际上剪接类反义核酸药物研发的开拓者之一，特别是在脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）病理机制和药物研发方面取得了多项重大突破性成果，在国际著名期刊包括《Nature》、《Science》等发表30余篇开创性论文，论文已被国际英文SCI期刊引用>3500次。华教授是治疗SMA反义核酸药物Nusinersen（商品名SPINRAZA）的主要发明人，该药于2016年12月23日获FDA批准在美国上市、2017年6月在欧洲上市。2019年2月，国家药品监督管理局完成SPINRAZA的行政审批。华教授现为国家自然科学基金重点项目主持人，苏州ASOcura医药科技公司创办人，江苏省神经学会常务理事。2015年获江苏省双创团队核心成员，2016年获第十届苏州工业园区科技领军人才、金鸡湖双百人才。
本课题组研究重点在，RNA治疗过程中作用靶点筛选及其作用机理。研究手段涉及分子生物学、组织病理学、动物模型构建等多个学科，对年轻学子提供多方位的科研能力训练；欢迎研究生和博士后申请加入华教授的团队。
主要研究方向：
1.神经退行性疾病的分子机制研究；
2.RNA药物研发(神经元变性、癌症等)；
3.RNA可变剪接、非编码RNAs在组织发育及疾病发生中的作用。
承担课题：
1.自然基金重点项目：脊髓性肌肉萎缩症分子病理机制的研究（**）， 2016-2020；
2.自然基金面上项目：多层次系统研究SMN2基因表达的调控以开发治疗脊肌萎缩症的新途径（**），2015-2018；
3.自然基金面上项目：外周组织在脊肌萎缩症发病机制中的作用（**），2013-2016。
代表论文：
Sheng L, Rigo F.， Bennett F., A. R. Krainer， Hua, Y.（2020）. "Comparison of the efficacy of MOE and PMO modifications of systemic antisense oligonucleotides in a severe SMA mouse model." Nucleic Acids Research, 48(6):2853-2865
Sun, J., J. Bai, T. Jiang, Y. Gao and Y. Hua (2019). "Modulation of PDCD1 exon 3 splicing." RNA Biol 16(12): 1794-1805.
Qu, R., F. Yao, X. Zhang, Y. Gao, T. Liu and Y. Hua (2019). "SMN deficiency causes pain hypersensitivity in a mild SMA mouse model through enhancing excitability of nociceptive dorsal root ganglion neurons." Sci Rep 9(1): 6493.
Sheng, L., B. Wan, P. Feng, J. Sun, F. Rigo, C. F. Bennett, M. Akerman, A. R. Krainer and Y. Hua (2018). "Downregulation of Survivin contributes to cell-cycle arrest during postnatal cardiac development in a severe spinal muscular atrophy mouse model." Hum Mol Genet 27(3): 486-498.
Wu, X., S. H. Wang, J. Sun, A. R. Krainer, Y. Hua and T. W. Prior (2017). "A-44G transition in SMN2 intron 6 protects patients with spinal muscular atrophy." Hum Mol Genet 26(14): 2768-2780.
Doktor, T. K., Y. Hua, H. S. Andersen, S. Broner, Y. H. Liu, A. Wieckowska, M. Dembic, G. H. Bruun, A. R. Krainer and B. S. Andresen (2017). "RNA-sequencing of a mouse-model of spinal muscular atrophy reveals tissue-wide changes in splicing of U12-dependent introns." Nucleic Acids Res 45(1): 395-416.
Hua, Y., Y. H. Liu, K. Sahashi, F. Rigo, C. F. Bennett and A. R. Krainer (2015). "Motor neuron cell-nonautonomous rescue of spinal muscular atrophy phenotypes in mild and severe transgenic mouse models." Genes Dev 29(3): 288-297.
Sahashi, K., Y. Hua, K. K. Ling, G. Hung, F. Rigo, G. Horev, M. Katsuno, G. Sobue, C. P. Ko, C. F. Bennett and A. R. Krainer (2012). "TSUNAMI: an antisense method to phenocopy splicing-associated diseases in animals." Genes Dev 26(16): 1874-1884.
Rigo, F., Y. Hua, S. J. Chun, T. P. Prakash, A. R. Krainer and C. F. Bennett (2012). "Synthetic oligonucleotides recruit ILF2/3 to RNA transcripts to modulate splicing." Nat Chem Biol 8(6): 555-561.
Hua, Y., K. Sahashi, F. Rigo, G. Hung, G. Horev, C. F. Bennett and A. R. Krainer (2011). "Peripheral SMN restoration is essential for long-term rescue of a severe spinal muscular atrophy mouse model." Nature 478(7367): 123-126.
Hua, Y., K. Sahashi, G. Hung, F. Rigo, M. A. Passini, C. F. Bennett and A. R. Krainer (2010). "Antisense correction of SMN2 splicing in the CNS rescues necrosis in a type III SMA mouse model." Genes Dev 24(15): 1634-1644.
Hua, Y., K. Sahashi, G. Hung, F. Rigo, M. A. Passini, C. F. Bennett and A. R. Krainer (2010). "Antisense correction of SMN2 splicing in the CNS rescues necrosis in a type III SMA mouse model." Genes Dev 24(15): 1634-1644.
Hua, Y., T. A. Vickers, H. L. Okunola, C. F. Bennett and A. R. Krainer (2008). "Antisense masking of an hnRNP A1/A2 intronic splicing silencer corrects SMN2 splicing in transgenic mice." Am J Hum Genet 82(4): 834-848.
?
课题组成员：
讲师：侯艳君
博士后：汪力
博士研究生：Zeb Azhar
硕士研究生：高鹏、陈雨晴、张茜