天津医科大学基础医学研究中心、基础医学院细胞生物学系天津-牛津基因治疗联合实验室尹海芳教授最近报道了一种新型肌肉组织靶向肽，能够高效介导反义寡核苷酸药物在肌肉中运输及提高其治疗效果。论文于2014年7月发表于基因治疗领域杂志《Molecular Therapy》（2013年影响因子6.425，5年影响因子6.351），题目为“Effective Dystrophin Restoration by a Novel Muscle-Homing Peptide–Morpholino Conjugate in Dystrophin-Deficient mdx Mice”。

杜兴肌肉萎缩症（Duchenne Muscular Dystrophy- DMD）是一种致死性X染色体连锁遗传的神经肌肉失调症，主要发生于新生男孩。其临床症状表现为全身肌肉持续性消耗和退化，病人平均寿命仅20岁左右。到目前为止，临床上暂无有效治疗方法。反义寡核苷酸介导的外显子跳读是目前最有应用前景的治疗方法之一。但目前临床所测试的反义寡核苷酸分子药物存在着系统运输效率低的问题。

尹海芳教授课题组致力于DMD治疗研究，参与研发的药物已应用于临床试验。其课题组一直尝试研发高效靶向肌肉组织的DMD药物。在本研究中，利用噬菌体展示技术筛选到一种新型的肌肉靶向肽，能够高效地将DMD反义寡核苷酸药物运输到肌肉组织中，改善反义寡核苷酸药物的治疗效果。

该研究首次证明肌肉靶向肽可引导高效的反义寡核苷酸药物在肌肉中的运输，为DMD治疗提供了一种高效的靶向运输载体。研究得到了国家自然科学基金和教育部新世纪优秀人才等基金的支持。
（基础医学研究中心科技处）
论文链接：

Molecular Therapy，Effective Dystrophin Restoration by a Novel Muscle-Homing Peptide–Morpholino Conjugate in Dystrophin-Deficient mdx Mice.pdf