“两年前，我几乎已经成了一个废人，感觉生命走到了尽头。”来自浙江的马女士这样感慨。8年前，被确诊为“多发性骨髓瘤”，这是血液系统肿瘤的第三大疾病，经历了化疗、自体细胞移植等一系列治疗手段后，2015年还是出现了复发。2017年4月，CAR-T细胞免疫治疗法开始在瑞金医院开展，她从生死的边缘找到了新生。今后，像马女士这一类血液肿瘤患者，有望在瑞金医院成立的“国家转化医学中心”内，获益于这一前沿技术。
据介绍，在接受治疗的17例患者中，总反应率为88.2%，总体生存率为63.5%，无进展生存率为53%；其中有两例患者出现了骨髓正常造血， 免疫功能恢复正常，这标志着MM治疗获得显著疗效。
MM是一种血液系统恶性肿瘤，常见临床表现为骨痛、贫血、肾功能不全、感染。据报道美国每年新增MM病例约2万余例，中国随着老龄化进程每年患者数量也在快速增长。虽然在过去的二十年中，免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂的应用，大大改善了MM的预后，但整体预后较差，亟待寻找新的治疗方法。
嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）技术，是目前国际上新兴的细胞免疫疗法，目前较多应用于急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤等，取得了令人鼓舞的疗效，然而CAR-T治疗MM的临床研究刚刚起步。
糜坚青介绍说，细胞免疫治疗被认为是具有革命意义的肿瘤疗法，在国际上，美国去年将CAR-T疗法用于急性淋巴细胞白血病，已获美国上市。瑞金医院血液科与传奇公司合作，CAR-T I期临床试验治疗MM也显示了令人振奋的疗效，目前正在进行II期临床试验，有望早日上市用于治疗MM患者。
“和其它免疫疗法类似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞。”糜坚青表示，CAR-T免疫疗法改变了原有的治疗模式，从病人自己身上采集T细胞，通过技术改造，给他们装上能攻击肿瘤抗原的“子弹头”，再将这些组装的活细胞扩增， 而后回输给病人。
“这项成果为转化中心未来的临床研究起到了很好的示范作用。”瑞金医院院长瞿介明补充道，这项研究是产学研合作的成果，是国家转化医学中心（上海）与南京传奇公司合作，联合上海长征医院、江苏省人民医院等单位的多中心临床试验的结果，与西安交通大学二附院已报道的结果（Zhao WH, J Hematol Oncol, 2018）都显示了该产品优于世界其他同类产品， “中国创造”的生物治疗产品已站上了世界舞台，将成为引领该领域发展的新动能。
据了解，作为转化医学国家重大科技基础设施（上海）的两大建设主体之一，瑞金医院主要承担了临床研究方面的建设任务。作为先行先试，2017 年 11 月，我们还率先在医院门诊大楼 19 楼，开设了国内首个血液科转化医学病房，首个开展的项目就是CAR-T 细胞治疗复发难治性多发性骨髓瘤的探索性I 期临床试验。
值得一提的是，该创新型临床治疗方案获得显著疗效，由国家转化医学中心（上海）、上海交通大学医学院附属瑞金医院与南京传奇公司合作，联合上海长征医院、江苏省人民医院，在国际综合性权威学术期刊《美国科学院院刊》（PNAS）发表了题为“Exploratory trial of a biepitopic CAR-Ttargeting B-cell maturation antigen in relapsed/refractory multiple myeloma”（靶向B-细胞成熟抗原的双表位CAR-T治疗复发/难治多发性骨髓瘤的探索性临床试验）学术论文，标志着CAR-T治疗MM进入了一个新的重要的里程碑。
目前，国家转化医学中心（上海）、瑞金医院作为II期临床试验的牵头单位，已于2019年3月17日收到第一个II期临床试验的CAR T 细胞制剂，并于22日进行了第一例患者的细胞回输，现即将完成治疗后出院，II期临床试验进一步优化和规范了治疗流程和方案，研究者将确保临床试验成功，为更多的MM患者造福。
国家转化医学中心主任陈赛娟院士介绍了CAR-T治疗多发性骨髓瘤多中心Ⅱ期多中心临床试验开展情况，她认为，瑞金医院血液科与传奇公司合作，在临床上已经取得很好的效果，“未来，依托国家转化医学中心，我们还将在急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤获得新的CAR-T细胞治疗的突破；此外，在遗传性疾病，如血友病、地中海贫血等血液病进行基因改造的细胞治疗方面做出更多的探索，造福更多的患者。”
上海市药品监督管理局局长闻大翔也表示，生物医药作为本市战略性新兴产业的重要支柱之一，离不开一批具有自主研发产权的好药品、好产品，“目前，本市科技成果转化已从资格认定转为备案管理制度，有力地助推了相关药品产品成果的积极转化，我们期待，LCAR-B38M可以成为首个获批的CAR-T免疫治疗产品，真正快速进入临床应用阶段。”
出席本次新闻发布会的专家和领导还有中国工程院院士、瑞金医院终身教授王振义，上海市卫生健康委员会主任邬惊雷，上海申康医院发展中心党委书记、主任王兴鹏，上海交通大学副校长、医学院院长陈国强，瑞金医院党委书记杨伟国，南京传奇生物科技有限公司首席科学官范晓虎等。
