中国科学院动物研究所研究团队此前首次报道开发出基于CRISPR-Cas12b/C2c1的第三种CRISPR基因组编辑工具。相比CRISPR-Cas9和 CRISPR-Cas12a/Cpf1系统，Cas12b/C2c1蛋白更小，因此更容易通过AAV病毒载体实现在体递送；同时，Cas12b/C2c1产生的脱靶效应比Cas9的更低，因此在使用上也更加安全。然而，目前可供选择的Cas12b/C2c1基因编辑工具数量非常有限。
在最新发表的研究中，该团队进一步挖掘获得多个新的可有效编辑哺乳动物基因组的Cas12b/C2c1系统。同时，该团队通过序列比对分析发现，Cas12b/C2c1系统在进化上非常保守，并通过实验数据证明Cas12b系统的效应蛋白和gRNA组分之间可相互替换并实现基因组的编辑。在此发现基础上，该团队还尝试人工合成gRNA骨架，并成功用其介导原本缺失CRISPR array序列的Cas12b/C2c1蛋白获得基因组编辑能力。该研究进一步拓展了Cas12b/C2c1基因编辑工具的选择范围，加深了我们对Cas12b系统本身的认知，并为人工改造、合成新的人工核酸酶工具提供了理论依据。针对这项新技术，该研究团队已提交专利申请。
相关成果于4月23日在国际学术期刊Cell Discovery 发表。该研究工作由动物所和中科院干细胞与再生医学创新研究院完成。动物所李伟研究员和周琪研究员为论文的通讯作者；博士生滕飞、崔彤彤、高情琴为共同第一作者。该研究受到中科院战略科技先导专项及科技部、基金委等的资助。（文章链接）
通过人工合成gRNA骨架进一步拓展Cas12b/C2c1基因编辑工具盒
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