近期,RNA干扰(RNAi)制药公司Alnylam开发的小干扰RNA(siRNA)药物ONPATTRO?(Patisiran)相继获得美国食品与药物管理局和欧盟委员会批准上市,用于治疗成人患者的遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性引起的多发性神经病变. 这是全球第一款RNAi药物,该事件标志着人类继小分子化合物、单克隆抗体蛋白类药物后,在前沿生物制药领域实现了新的突破,意味着RNAi疗法从基础研究到临床治疗的开发全过程首次贯通,具有里程碑式的意义. 本文概述了该药物及适应症的基本情况,介绍了RNAi发现历史、作用机理与药物特征,RNAi药物的研发历程,以及该领域关键技术的最新研究进展.
PDF全文下载地址:
http://www.pibb.ac.cn/pibbcn/ch/reader/create_pdf.aspx?file_no=20180249&flag=1&journal_id=pibbcn
删除或更新信息,请邮件至freekaoyan#163.com(#换成@)
首例RNA干扰药物问世及该领域技术演化历程
本站小编 Free考研考试/2022-01-02
相关话题/药物 干扰 介绍 基础 临床
尿液蛋白质组在膀胱癌临床诊治中的应用
膀胱癌是一种常见的泌尿系统疾病,尿细胞学检查与膀胱镜检查是膀胱癌的主要临床诊断手段,但尿细胞学检查敏感性较差,膀胱镜检查为侵入性检查,易给病人带来强烈的不适感;且膀胱癌具有易复发的特点,大部分患者必须面临频繁的检查,临床亟需发展舒适、准确的检查手段.尿液存储是膀胱的主要生理作用,尿液可以直接接触肿瘤 ...中科院生物物理研究所 本站小编 Free考研考试 2022-01-02巴尔通氏体效应蛋白BepE干扰人源Csk蛋白信号通路的结构与功能分析
巴尔通氏体作为多种人类疾病的病原菌,可分泌多种毒力效应蛋白.其中的7个毒力效应蛋白BepA~BepG由一个Ⅳ型分泌系统VirB注入宿主细胞内,干扰宿主细胞的多种信号传递通路.在这7个效应蛋白中,BepD~F的N端含有特征的EPIYA基序.注入宿主细胞后,这些EPIYA基序上的酪氨酸残基被宿主细胞中的 ...中科院生物物理研究所 本站小编 Free考研考试 2022-01-02蔡垚等-AFM等:基于铁蛋白纳米颗粒的肿瘤成像及药物靶向递送系统
纳米颗粒凭借其小尺寸、高比表面积、易修饰等特性在靶向治疗、分子影像、早期诊断和药物递送等方面可发挥着重要作用。作为新型的造影剂和药物载体,纳米颗粒未来将广泛应用于肿瘤的成像和治疗。但纳米颗粒用于肿瘤成像诊断及药物递送仍面临一些挑战,如在生物环境下的稳定性,对机体的安全性以及对肿瘤的靶向性和有效性等问 ...中科院地质与地球物理研究所 本站小编 Free考研考试 2022-01-02赵岩课题组与合作者揭示人源N型电压门控钙离子通道CaV2.2的关闭态失活与药物调控机制
电压门控钙离子通道(CaV)广泛存在于人体中,与肌肉收缩、神经递质释放、疼痛感知等一系列重要生理过程密切相关。N型钙离子通道CaV2.2主要存在于神经细胞的突触前膜,可以控制神经递质的释放。此外,CaV2.2也参与了疼痛信号的传递,因此它也被视为止痛药筛选的重要靶标之一。电压门控通道存在三个典型状态 ...中科院生物物理研究所 本站小编 Free考研考试 2022-01-02绿藻光合作用状态转换调控的超分子结构基础
绿藻是水体和土壤中常见的光合生物,作为有机物的原初生产者在生态系统中发挥着重要的作用。它们具有和植物相似的两个光系统:光系统I(PSI)和光系统II(PSII),通过捕光复合物I和II(LHCI和LHCII)吸收光能并将能量传递给两个光系统,完成光驱动的电子传递和能量转换过程。在光照条件多变的自然环 ...中科院生物物理研究所 本站小编 Free考研考试 2022-01-02赵岩组/张凯组合作揭示关键药物靶点NHE1-CHP1复合物的调控以及小分子抑制机制
2021年6月9日,中国科学院生物物理研究所赵岩课题组、张凯课题组和加拿大McGill University的John Orlowski课题组在《Nature Communications》上合作发表题为"Structure and mechanism of the human NHE1-CHP1 ...中科院生物物理研究所 本站小编 Free考研考试 2022-01-02周政/黄俊合作揭示BRCA1-BARD1复合物识别DNA损伤位点的结构与分子基础
DNA双链断裂(DNA double-strand breaks,DSBs)是真核细胞中最为严重的DNA损伤类型之一,单个裸露的DSB即可诱发细胞凋亡。DSB主要通过非同源末端连接(NHEJ, non-homologous end-joining)和同源重组(HR, homologous recom ...中科院生物物理研究所 本站小编 Free考研考试 2022-01-02肿瘤新靶点CD146促瘤功能及其抗体AA98抑瘤功能的结构基础
2021年5月21日,Cell出版社的综合性期刊《iScience》发表了中国科学院生物物理研究所阎锡蕴课题组与中国科学院强磁科学中心谢灿课题组合作研究的论文"Structure Basis for AA98 Inhibition on the Activation of Endothelial C ...中科院生物物理研究所 本站小编 Free考研考试 2022-01-02生物物理所举办国家重大科技基础设施管理讲座
为进一步高效推进研究所参与的北京科创中心建设工作,2021年7月5日,生物物理所邀请原中国科学院条件保障与财务局局长郑晓年研究员,在9408会议室作了题为"浅谈国家重大科技基础设施建设管理"的讲座,并同与会人员就研究所在怀柔建设的设施、平台的管理进行了交流。研究所所长许瑞明、党委书记刘力、副所长朱冰 ...中科院生物物理研究所 本站小编 Free考研考试 2022-01-02深度生成式模型在临床术语标准化中的应用
摘要临床术语标准化任务是医学统计中不可或缺的一部分。在实际应用中,一个标准的临床术语可能有数种口语化和非标准化的描述,而对于一些应用例如临床知识库的构建而言,如何将这些描述进行标准化是必须要面对的问题。该文主要关注中文临床术语的标准化任务,即将非标准的中文临床术语的描述文本和给定的临床术语库中的标准 ...中科院软件研究所 本站小编 Free考研考试 2022-01-02